圖片來源：UCF, College of Medicine
研究者Levi Adams說道，正常情況下，α-突觸核蛋白存在于大腦中，但由于某些原因，有時候機體帕金森的水平會處于異常狀態(tài)，因此如果我們能夠?qū)毎?alpha;-突觸核蛋白的水平進行實時監(jiān)測的話，我們就能夠鑒別出引發(fā)這種蛋白水平異常的原因，并且采取措施及時應(yīng)對。研究人員認為，本文研究工作對于后期開發(fā)治療帕金森疾病的新型靶向性療法非常關(guān)鍵。
文章中，研究人員利用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)進行研究，這種系統(tǒng)是科學(xué)家們近年來使用最為廣泛的生物醫(yī)學(xué)工具，其能夠幫助科學(xué)家對植物和動物機體中的DNA進行精準化修飾，同時還不會殺滅正常細胞，如今這種新型的基因編輯系統(tǒng)慢慢地開始被研究人員用來開發(fā)治療癌癥和帕金森等疾病的新型療法了。
CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)能夠?qū)铙w細胞中的DNA進行改變，同時其在不殺滅細胞的情況下還能夠?qū)崟r對基因表達進行監(jiān)測，如果沒有這種新型基因編輯技術(shù)，我們可能會從細胞中提取出所有的蛋白質(zhì)來對其測定，這無疑會對細胞產(chǎn)生殺滅作用。這項研究中，研究者Burnett及其同事利用CRISPR技術(shù)對α-突觸核蛋白基因進行了編輯，并且在該基因中插入了一種熒光標記，每當細胞開始產(chǎn)生α-突觸核蛋白時，熒光標記就會發(fā)光；而這種反應(yīng)就能夠被研究者們輕松觀察到，研究者Adams說道，發(fā)光越多就意味著α-突觸核蛋白的水平增加越明顯，這時候我們就要考慮是否個體已經(jīng)處于疾病狀態(tài)了。
研究者發(fā)現(xiàn)，對光進行測定時一種測定α-突觸核蛋白產(chǎn)量的可靠方法；如果利用特殊藥物來處理任何一個被修飾的細胞，如果細胞不再產(chǎn)生熒光，那就意味著這種藥物或許能夠用來治療疾病。對細胞進行工程化修飾后，研究者就能夠?qū)π滦秃彤斍耙呀?jīng)存在的藥物進行篩選來觀察期如何調(diào)節(jié)患者機體中α-突觸核蛋白的水平。
未來研究人員希望能夠通過更為深入的研究鑒別出新方法來降低α-突觸核蛋白的產(chǎn)生，從而有效抑制帕金森疾病的發(fā)生和進展；本文研究中研究者重點對帕金森疾病發(fā)生期間α-突觸核蛋白如何殺滅神經(jīng)元進行了深入研究。
原始出處：
Sambuddha Basu, Levi Adams, Subhrangshu Guhathakurta， et al. A novel tool for monitoring endogenous alpha-synuclein transcription by NanoLuciferase tag insertion at the 3′end using CRISPR-Cas9 genome editing technique. Scientific Reports (2017) doi:10.1038/srep45883
