這也將成為符合中國2015年批準(zhǔn)的ES細(xì)胞臨床試驗(yàn)政策的第一次臨床試驗(yàn)。中國以前對此沒有明確的監(jiān)管，許多公司將此作為借口推銷未經(jīng)證實(shí)的干細(xì)胞治療，而該政策規(guī)定進(jìn)行干細(xì)胞臨床工作的醫(yī)院必須使用政府認(rèn)證的ES細(xì)胞系，并通過醫(yī)院的審查程序，以此避免臨床上對干細(xì)胞的倫理和安全問題。
兩項(xiàng)研究將在河南省鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院進(jìn)行。在試驗(yàn)中，外科醫(yī)生會將ES細(xì)胞衍生的神經(jīng)元前體細(xì)胞注射到患有帕金森病的大腦中。而在鄭州的其他試驗(yàn)中，外科醫(yī)生將接受源自ES細(xì)胞的視網(wǎng)膜細(xì)胞移植到患有年齡相關(guān)性黃斑變性的人眼中。這些實(shí)驗(yàn)都將遵循與之前美國和韓國研究人員進(jìn)行ES細(xì)胞試驗(yàn)相似的程序。
中國科學(xué)院動物研究所周琪院士是這一臨床試驗(yàn)的領(lǐng)導(dǎo)者。對于帕金森氏癥患者的選擇，他的團(tuán)隊(duì)評估了數(shù)百名候選人，迄今已經(jīng)選擇了十名最能匹配細(xì)胞庫中ES細(xì)胞的患者，以減少患者身體排斥細(xì)胞的風(fēng)險(xiǎn)。
帕金森病最主要的病理改變是中腦黑質(zhì)多巴胺（dopamine, DA）能神經(jīng)元的變性死亡，由此而引起紋狀體DA含量顯著性減少，進(jìn)而導(dǎo)致疾病發(fā)生。周琪的團(tuán)隊(duì)將誘導(dǎo)ES細(xì)胞發(fā)育成為神經(jīng)元的前體，然后將其注入紋狀體，這是與該疾病相關(guān)的大腦的中心區(qū)域。
周琪說，在臨床試驗(yàn)前，研究團(tuán)隊(duì)曾以15只猴子為樣本進(jìn)行相關(guān)研究（未發(fā)表研究）。一開始，研究人員并沒有觀察到運(yùn)動的改善，但是在第一年年底，該小組檢查了一半猴子的大腦，發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞已經(jīng)變成能釋放多巴胺的細(xì)胞。他談到，在未來幾年里，研究人員看到剩下的猴子也有50％得到了改善。他表示：“我們能用所有的成像數(shù)據(jù)、行為數(shù)據(jù)和分子數(shù)據(jù)來支持功效。”
加利福尼亞州拉霍亞斯克里普斯研究所的干細(xì)胞生物學(xué)家Jeanne Loring團(tuán)隊(duì)也在計(jì)劃對帕金森病進(jìn)行干細(xì)胞試驗(yàn)，他們擔(dān)心澳大利亞和中國的試驗(yàn)使用神經(jīng)前體而不是ES細(xì)胞來源的細(xì)胞。Loring說，前體細(xì)胞可能會變成其他類型的神經(jīng)元，并且可能在其分裂過程中累積危險(xiǎn)突變。“不知道細(xì)胞會變成什么麻煩。” 同時(shí)，加州卡爾斯巴德國際干細(xì)胞公司首席科學(xué)官Russell Kern表示，在臨床前工作中，97％的患者使用的神經(jīng)前體成為了多巴胺釋放細(xì)胞。
Lorenz Studer是紐約市紀(jì)念斯隆凱特琳癌癥中心的干細(xì)胞生物學(xué)家，他在自己計(jì)劃的臨床試驗(yàn)之前花費(fèi)了數(shù)年時(shí)間將這些神經(jīng)元描繪出來。他表示，對于使用前體細(xì)胞“不是很支持”。他還談到：“我有點(diǎn)驚訝和擔(dān)心，因?yàn)槲覜]有看到這種方法的任何同行評議的臨床前數(shù)據(jù)。”
但周琪和澳大利亞的團(tuán)隊(duì)仍然堅(jiān)持自己的選擇。瑞典隆德大學(xué)的負(fù)責(zé)人之一再生神經(jīng)生物學(xué)家Malin Parmar表示：“這些發(fā)現(xiàn)正在迅速進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，而且這個(gè)領(lǐng)域在未來幾年將會非常激動人心，我們也期待這次臨床試驗(yàn)的成果。”
參考文獻(xiàn)：
Trials of embryonic stem cells to launch in China
原文鏈接：
https://www.nature.com/news/trials-of-embryonic-stem-cells-to-launch-in-china-1.22068
