昨日（12月12日），拜耳對外宣布，其靶向抗腫瘤藥物瑞戈非尼（商品名：拜萬戈）被CFDA正式批準，用于既往接受過索拉非尼治療的肝細胞癌（HCC）患者，這也是在華首個獲批用于HCC二線治療的新藥。

 

據(jù)世界衛(wèi)生組織發(fā)布的《世界癌癥報告2015》指出，2015年全球肝癌新發(fā)85.4萬人，死亡81萬；其中中國新發(fā)46.6萬，死亡42.2萬，嚴重威脅全人類的健康和生命。由于大多數(shù)肝癌患者具有基礎(chǔ)肝病，起病隱襲，早期癥狀不明顯或不典型，早診比較困難，確診時往往喪失了手術(shù)時機，介入和消融等局部治療有效，但是常會發(fā)生轉(zhuǎn)移進展，因此，對于中晚期肝癌，系統(tǒng)治療必不可少。

 

國家肝癌專家組組長、中國臨床腫瘤學(xué)會肝癌專委會主委和解放軍南京八一醫(yī)院全軍腫瘤中心秦叔逵表示，“分子靶向藥物索拉非尼一線治療可以明顯延長中晚期肝癌患者的生存期，成為標準治療；可是用藥后部分患者還會發(fā)生疾病進展，急需二線治療藥物。瑞戈非尼作為更新?lián)Q代的靶向新藥，在歐美已獲批肝癌二線治療適應(yīng)癥，本次在中國經(jīng) CFDA 快速優(yōu)先批準，可以解決該類患者人群迫切的治療需求，值得在臨床上推廣應(yīng)用。”

 

據(jù)了解，作為一款口服多激酶抑制劑，瑞戈非尼可阻斷涉及腫瘤生長和進展過程中涉及血管生成、腫瘤形成、轉(zhuǎn)移和腫瘤免疫的多種蛋白激酶，包括 VEGFR 1～3、TIE-2、RAF-1、KIT、RET、RAF-1、BRAF、PDGFR、FGFR 以及 CSF1R。這些激酶單獨或共同作用，控制腫瘤的生長、間質(zhì)微環(huán)境的形成和疾病進展。

 

2016年12月發(fā)表于柳葉刀（The Lancet）雜志的國際多中心Ⅲ期 RESORCE 研究評估了瑞戈非尼用于索拉非尼治療后出現(xiàn)進展的肝癌患者的療效和安全性。其結(jié)果提示，瑞戈非尼顯著改善應(yīng)用患者的總生存期（中位 OS 10.6 個月 vs. 7.8 個月，P＜0.0001），與安慰劑對照組相比，瑞戈非尼組患者死亡風(fēng)險顯著降低 37%（圖 1）。

 

圖1 瑞戈非尼顯著改善索拉非尼治療后進展肝癌患者的 OS

 

無進展生存期（PFS）方面瑞戈非尼組同樣具有顯著優(yōu)勢（中位 PFS 3.1 個月 vs. 1.5 個月，P＜0.0001，圖 2），以上治療獲益在所有預(yù)先界定的亞組中均得以維持。此外，經(jīng)瑞戈非尼治療的患者還具有更高的緩解率和疾病控制率。

 

圖2 瑞戈非尼顯著改善索拉非尼治療后進展肝癌患者的 PFS

 

RESORCE 研究的探索性分析顯示，從既往索拉非尼治療開始，索拉非尼和瑞戈非尼序貫治療方案可使肝癌患者中位生存時間延長至 26 個月。這對于苦無實質(zhì)進展已久的肝癌內(nèi)科治療無疑具有突破性意義。