數(shù)據(jù)庫(kù)資源
當(dāng)前位置：首頁(yè) > 權(quán)威解讀 > 數(shù)據(jù)庫(kù)資源
新藥從哪來(lái)
時(shí)間：2014-07-15 09:40:59 來(lái)源：轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)網(wǎng) 點(diǎn)擊：
最新款手機(jī)、最新的電影大片……在很多領(lǐng)域，國(guó)人幾乎已經(jīng)與世界同步了，但在新藥引入方面，內(nèi)地仍舊步履蹣跚。
在美國(guó)、歐洲等地獲批上市的新藥，正式登陸中國(guó)內(nèi)地一般需要再等上三五年，有人將此稱(chēng)為“藥滯”現(xiàn)象。
關(guān)于進(jìn)口新藥的討論近來(lái)些甚囂塵上，一些聲音在質(zhì)疑：為何國(guó)外新藥不能盡快造福國(guó)內(nèi)患者？另一些聲音也在質(zhì)疑：我們真的需要那么急著去做實(shí)驗(yàn)用的“小白鼠”嗎？
“滯”在哪
為證實(shí)進(jìn)口新藥在國(guó)內(nèi)的“藥滯”情況，有機(jī)構(gòu)對(duì)比了數(shù)種針對(duì)重病的藥物在中美獲批上市的時(shí)間：適用于多種腫瘤治療的安維?。ㄘ惙ブ閱慰梗?，中國(guó)比美國(guó)晚72個(gè)月；去年初才在國(guó)內(nèi)上市的多發(fā)性骨髓瘤治療藥物瑞復(fù)美（來(lái)那度胺），比美國(guó)晚84個(gè)月。
為什么國(guó)外新藥進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)需要這么久的時(shí)間？
某制藥公司藥品注冊(cè)高級(jí)專(zhuān)員林欣（化名）對(duì)《中國(guó)科學(xué)報(bào)》記者分析稱(chēng)，原因之一可能是國(guó)外新藥生產(chǎn)廠(chǎng)家在中國(guó)申請(qǐng)注冊(cè)上市的時(shí)間晚于國(guó)外。
另外的原因在于新藥在國(guó)內(nèi)的注冊(cè)上市過(guò)程也需要一定的時(shí)間。因?yàn)橐环N藥品要想在我國(guó)上市，不管該藥是否已獲得美國(guó)食品藥品管理局（FDA）或歐洲藥品管理局（EMA）的審批，都需要經(jīng)過(guò)我國(guó)國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）的注冊(cè)審批。
考慮到種族、環(huán)境、行為習(xí)慣等對(duì)藥物療效和安全性的影響，待注冊(cè)進(jìn)口藥可能需要在中國(guó)患者身上再做一定的臨床試驗(yàn)，試驗(yàn)量取決于已有的臨床數(shù)據(jù)和參考文獻(xiàn)。
然后，CFDA等附屬藥管部門(mén)（如藥品審評(píng)中心，CDE）還須審批注冊(cè)申請(qǐng)、審查試驗(yàn)結(jié)果，這又需要一定的時(shí)間。林欣認(rèn)為：“中國(guó)的藥品管理部門(mén)還處于成長(zhǎng)階段，工作效率確實(shí)有很大的提高空間。”
而同為亞洲黃色人種的日本、中國(guó)香港地區(qū)，對(duì)進(jìn)口新藥的接納速度比較快，林欣認(rèn)為：“日本和美國(guó)在通貿(mào)協(xié)定上有很多綠色通道。不同的體制和貿(mào)易交流方式導(dǎo)致了審批速度的不同。”
“新”在哪
“即使通過(guò)嚴(yán)格臨床驗(yàn)證的新藥，在臨床使用過(guò)程中也可能發(fā)生臨床驗(yàn)證未能發(fā)現(xiàn)的嚴(yán)重不良反應(yīng)，如鏈霉素、嗎丁啉等，而且近年來(lái)也常爆出知名外企新藥臨床造假的情況，例如GSK事件。CFDA依據(jù)《新藥注冊(cè)管理規(guī)定》要求進(jìn)口新藥注冊(cè)審批有什么問(wèn)題呢？” 某制藥公司政策研究員葉迪（化名）接受《中國(guó)科學(xué)報(bào)》記者采訪(fǎng)時(shí)表示，“我認(rèn)為CFDA是在對(duì)國(guó)人的健康負(fù)責(zé)。”
在開(kāi)發(fā)研制過(guò)程中，藥品須經(jīng)過(guò)理論研討、動(dòng)物試驗(yàn)、藥理分析、臨床觀察、注冊(cè)報(bào)批等程序，但因病例有限，且臨床試驗(yàn)會(huì)對(duì)受試者的納入條件進(jìn)行嚴(yán)格控制，所以經(jīng)過(guò)長(zhǎng)期臨床驗(yàn)證，藥物的療效及副作用才能被看得更清楚。
例如20世紀(jì)70年代出現(xiàn)的利福平，曾被認(rèn)為療效近乎完美，但隨著時(shí)間推移，結(jié)核病醫(yī)師們逐漸認(rèn)識(shí)到，其作用與老藥異煙肼相當(dāng)，且單獨(dú)使用易產(chǎn)生耐藥性，還對(duì)肝臟有毒害作用。
“新藥”只能說(shuō)明它是剛開(kāi)發(fā)出來(lái)的藥品。林欣說(shuō)：“你愿意不明不白做人家的‘小白鼠’嗎？”
四川省人民醫(yī)院創(chuàng)傷代謝組多學(xué)科實(shí)驗(yàn)室江華、彭謹(jǐn)?shù)壬踔猎凇吨袊?guó)人真的需要進(jìn)口新藥嗎？》一文中提出，F(xiàn)DA近十幾年來(lái)批準(zhǔn)的大多數(shù)“新藥”，其實(shí)不過(guò)是舊有藥物的微小改良版。“制藥業(yè)巨頭們研發(fā)這類(lèi)藥物，為的是用結(jié)構(gòu)類(lèi)似的新分子實(shí)體替代專(zhuān)利已經(jīng)過(guò)期的新藥，以維持超額利潤(rùn)——專(zhuān)利過(guò)期后，同樣的分子就可以被仿制，價(jià)格和利潤(rùn)均急劇下跌。”
江華等認(rèn)為，進(jìn)口新藥“登陸”的快慢，不能用于評(píng)價(jià)醫(yī)療系統(tǒng)的好壞。
“何況，中成藥在國(guó)外上市也需要經(jīng)歷很長(zhǎng)時(shí)間的注冊(cè)審批。國(guó)外上市不久的新藥到中國(guó)為什么不需要嚴(yán)格注冊(cè)審批呢？”葉迪說(shuō)。
國(guó)藥在哪
上述兩種意見(jiàn)一個(gè)從制度政策層面辨析，一個(gè)從公共衛(wèi)生角度剖析，爭(zhēng)論著進(jìn)口新藥的必要性，那么藥品創(chuàng)新難在哪？我國(guó)藥物研發(fā)體系什么時(shí)候能夠成長(zhǎng)壯大？
“藥物研發(fā)周期非常長(zhǎng)，從新藥研發(fā)到產(chǎn)品投入市場(chǎng)至少需要約10年左右的時(shí)間，同時(shí)，某些重磅新藥的研發(fā)資金投入可能達(dá)數(shù)億美元。”中科院過(guò)程工程所生化工程國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室/全軍生物藥制造和劑型工程重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室研究人員陳成軍告訴《中國(guó)科學(xué)報(bào)》記者，“因?yàn)樾滤幯邪l(fā)周期長(zhǎng)、資金投入大，并不是所有醫(yī)藥研發(fā)單位都能將新藥研發(fā)做大做好。只有某些國(guó)際醫(yī)藥巨頭如輝瑞、諾華、拜耳等制藥公司經(jīng)過(guò)多年積累，在新藥研發(fā)方面才有所建樹(shù)，真正能夠通過(guò)研發(fā)創(chuàng)新帶動(dòng)企業(yè)長(zhǎng)足發(fā)展。”
葉迪也表示，藥品研發(fā)中的化合物創(chuàng)新，在全球都是瓶頸。
但在政策支持下，我國(guó)藥物研發(fā)并不缺乏發(fā)展空間。陳成軍在采訪(fǎng)中提到了江蘇藥企恒瑞醫(yī)藥：“該公司在連云港和上海都設(shè)有新藥研發(fā)部門(mén)，每年投入研發(fā)資金過(guò)億元。”
事實(shí)上，恒瑞醫(yī)藥在6月23日晚間發(fā)布公告稱(chēng)，其生產(chǎn)的注射用奧沙利鉑已獲FDA批準(zhǔn)在美國(guó)市場(chǎng)銷(xiāo)售。該藥主要用于轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌的一線(xiàn)治療以及原發(fā)腫瘤完全切除后的Ⅲ期結(jié)腸癌的輔助治療。其實(shí)早在2012年，該藥已通過(guò)荷蘭食品藥品管理局認(rèn)證。
江華等人同樣關(guān)注到了我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展：未來(lái)醫(yī)療行業(yè)發(fā)展的重要趨勢(shì)，應(yīng)該是通過(guò)對(duì)廉價(jià)的專(zhuān)利過(guò)期藥物（老藥新用）進(jìn)行深入的挖掘和研究，以使得廉價(jià)藥物能發(fā)揮更大、更好的作用。
除此之外，劑型創(chuàng)新已成為我國(guó)藥物研發(fā)快速成長(zhǎng)的著力點(diǎn)，但陳成軍認(rèn)為，與新能源等其他許多科研領(lǐng)域類(lèi)似，新藥研發(fā)領(lǐng)域尚普遍缺乏兼具前期創(chuàng)新研發(fā)能力和后期藥物大生產(chǎn)應(yīng)用開(kāi)發(fā)能力的綜合素質(zhì)人才。通過(guò)更多新藥研發(fā)資金的投入和相關(guān)科技人才的培養(yǎng)，我國(guó)的新藥研發(fā)將會(huì)獲得長(zhǎng)足發(fā)展，也定會(huì)造福于國(guó)人健康。
在美國(guó)、歐洲等地獲批上市的新藥，正式登陸中國(guó)內(nèi)地一般需要再等上三五年，有人將此稱(chēng)為“藥滯”現(xiàn)象。
關(guān)于進(jìn)口新藥的討論近來(lái)些甚囂塵上，一些聲音在質(zhì)疑：為何國(guó)外新藥不能盡快造福國(guó)內(nèi)患者？另一些聲音也在質(zhì)疑：我們真的需要那么急著去做實(shí)驗(yàn)用的“小白鼠”嗎？
“滯”在哪
為證實(shí)進(jìn)口新藥在國(guó)內(nèi)的“藥滯”情況，有機(jī)構(gòu)對(duì)比了數(shù)種針對(duì)重病的藥物在中美獲批上市的時(shí)間：適用于多種腫瘤治療的安維?。ㄘ惙ブ閱慰梗?，中國(guó)比美國(guó)晚72個(gè)月；去年初才在國(guó)內(nèi)上市的多發(fā)性骨髓瘤治療藥物瑞復(fù)美（來(lái)那度胺），比美國(guó)晚84個(gè)月。
為什么國(guó)外新藥進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)需要這么久的時(shí)間？
某制藥公司藥品注冊(cè)高級(jí)專(zhuān)員林欣（化名）對(duì)《中國(guó)科學(xué)報(bào)》記者分析稱(chēng)，原因之一可能是國(guó)外新藥生產(chǎn)廠(chǎng)家在中國(guó)申請(qǐng)注冊(cè)上市的時(shí)間晚于國(guó)外。
另外的原因在于新藥在國(guó)內(nèi)的注冊(cè)上市過(guò)程也需要一定的時(shí)間。因?yàn)橐环N藥品要想在我國(guó)上市，不管該藥是否已獲得美國(guó)食品藥品管理局（FDA）或歐洲藥品管理局（EMA）的審批，都需要經(jīng)過(guò)我國(guó)國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）的注冊(cè)審批。
考慮到種族、環(huán)境、行為習(xí)慣等對(duì)藥物療效和安全性的影響，待注冊(cè)進(jìn)口藥可能需要在中國(guó)患者身上再做一定的臨床試驗(yàn)，試驗(yàn)量取決于已有的臨床數(shù)據(jù)和參考文獻(xiàn)。
然后，CFDA等附屬藥管部門(mén)（如藥品審評(píng)中心，CDE）還須審批注冊(cè)申請(qǐng)、審查試驗(yàn)結(jié)果，這又需要一定的時(shí)間。林欣認(rèn)為：“中國(guó)的藥品管理部門(mén)還處于成長(zhǎng)階段，工作效率確實(shí)有很大的提高空間。”
而同為亞洲黃色人種的日本、中國(guó)香港地區(qū)，對(duì)進(jìn)口新藥的接納速度比較快，林欣認(rèn)為：“日本和美國(guó)在通貿(mào)協(xié)定上有很多綠色通道。不同的體制和貿(mào)易交流方式導(dǎo)致了審批速度的不同。”
“新”在哪
“即使通過(guò)嚴(yán)格臨床驗(yàn)證的新藥，在臨床使用過(guò)程中也可能發(fā)生臨床驗(yàn)證未能發(fā)現(xiàn)的嚴(yán)重不良反應(yīng)，如鏈霉素、嗎丁啉等，而且近年來(lái)也常爆出知名外企新藥臨床造假的情況，例如GSK事件。CFDA依據(jù)《新藥注冊(cè)管理規(guī)定》要求進(jìn)口新藥注冊(cè)審批有什么問(wèn)題呢？” 某制藥公司政策研究員葉迪（化名）接受《中國(guó)科學(xué)報(bào)》記者采訪(fǎng)時(shí)表示，“我認(rèn)為CFDA是在對(duì)國(guó)人的健康負(fù)責(zé)。”
在開(kāi)發(fā)研制過(guò)程中，藥品須經(jīng)過(guò)理論研討、動(dòng)物試驗(yàn)、藥理分析、臨床觀察、注冊(cè)報(bào)批等程序，但因病例有限，且臨床試驗(yàn)會(huì)對(duì)受試者的納入條件進(jìn)行嚴(yán)格控制，所以經(jīng)過(guò)長(zhǎng)期臨床驗(yàn)證，藥物的療效及副作用才能被看得更清楚。
例如20世紀(jì)70年代出現(xiàn)的利福平，曾被認(rèn)為療效近乎完美，但隨著時(shí)間推移，結(jié)核病醫(yī)師們逐漸認(rèn)識(shí)到，其作用與老藥異煙肼相當(dāng)，且單獨(dú)使用易產(chǎn)生耐藥性，還對(duì)肝臟有毒害作用。
“新藥”只能說(shuō)明它是剛開(kāi)發(fā)出來(lái)的藥品。林欣說(shuō)：“你愿意不明不白做人家的‘小白鼠’嗎？”
四川省人民醫(yī)院創(chuàng)傷代謝組多學(xué)科實(shí)驗(yàn)室江華、彭謹(jǐn)?shù)壬踔猎凇吨袊?guó)人真的需要進(jìn)口新藥嗎？》一文中提出，F(xiàn)DA近十幾年來(lái)批準(zhǔn)的大多數(shù)“新藥”，其實(shí)不過(guò)是舊有藥物的微小改良版。“制藥業(yè)巨頭們研發(fā)這類(lèi)藥物，為的是用結(jié)構(gòu)類(lèi)似的新分子實(shí)體替代專(zhuān)利已經(jīng)過(guò)期的新藥，以維持超額利潤(rùn)——專(zhuān)利過(guò)期后，同樣的分子就可以被仿制，價(jià)格和利潤(rùn)均急劇下跌。”
江華等認(rèn)為，進(jìn)口新藥“登陸”的快慢，不能用于評(píng)價(jià)醫(yī)療系統(tǒng)的好壞。
“何況，中成藥在國(guó)外上市也需要經(jīng)歷很長(zhǎng)時(shí)間的注冊(cè)審批。國(guó)外上市不久的新藥到中國(guó)為什么不需要嚴(yán)格注冊(cè)審批呢？”葉迪說(shuō)。
國(guó)藥在哪
上述兩種意見(jiàn)一個(gè)從制度政策層面辨析，一個(gè)從公共衛(wèi)生角度剖析，爭(zhēng)論著進(jìn)口新藥的必要性，那么藥品創(chuàng)新難在哪？我國(guó)藥物研發(fā)體系什么時(shí)候能夠成長(zhǎng)壯大？
“藥物研發(fā)周期非常長(zhǎng)，從新藥研發(fā)到產(chǎn)品投入市場(chǎng)至少需要約10年左右的時(shí)間，同時(shí)，某些重磅新藥的研發(fā)資金投入可能達(dá)數(shù)億美元。”中科院過(guò)程工程所生化工程國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室/全軍生物藥制造和劑型工程重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室研究人員陳成軍告訴《中國(guó)科學(xué)報(bào)》記者，“因?yàn)樾滤幯邪l(fā)周期長(zhǎng)、資金投入大，并不是所有醫(yī)藥研發(fā)單位都能將新藥研發(fā)做大做好。只有某些國(guó)際醫(yī)藥巨頭如輝瑞、諾華、拜耳等制藥公司經(jīng)過(guò)多年積累，在新藥研發(fā)方面才有所建樹(shù)，真正能夠通過(guò)研發(fā)創(chuàng)新帶動(dòng)企業(yè)長(zhǎng)足發(fā)展。”
葉迪也表示，藥品研發(fā)中的化合物創(chuàng)新，在全球都是瓶頸。
但在政策支持下，我國(guó)藥物研發(fā)并不缺乏發(fā)展空間。陳成軍在采訪(fǎng)中提到了江蘇藥企恒瑞醫(yī)藥：“該公司在連云港和上海都設(shè)有新藥研發(fā)部門(mén)，每年投入研發(fā)資金過(guò)億元。”
事實(shí)上，恒瑞醫(yī)藥在6月23日晚間發(fā)布公告稱(chēng)，其生產(chǎn)的注射用奧沙利鉑已獲FDA批準(zhǔn)在美國(guó)市場(chǎng)銷(xiāo)售。該藥主要用于轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌的一線(xiàn)治療以及原發(fā)腫瘤完全切除后的Ⅲ期結(jié)腸癌的輔助治療。其實(shí)早在2012年，該藥已通過(guò)荷蘭食品藥品管理局認(rèn)證。
江華等人同樣關(guān)注到了我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展：未來(lái)醫(yī)療行業(yè)發(fā)展的重要趨勢(shì)，應(yīng)該是通過(guò)對(duì)廉價(jià)的專(zhuān)利過(guò)期藥物（老藥新用）進(jìn)行深入的挖掘和研究，以使得廉價(jià)藥物能發(fā)揮更大、更好的作用。
除此之外，劑型創(chuàng)新已成為我國(guó)藥物研發(fā)快速成長(zhǎng)的著力點(diǎn)，但陳成軍認(rèn)為，與新能源等其他許多科研領(lǐng)域類(lèi)似，新藥研發(fā)領(lǐng)域尚普遍缺乏兼具前期創(chuàng)新研發(fā)能力和后期藥物大生產(chǎn)應(yīng)用開(kāi)發(fā)能力的綜合素質(zhì)人才。通過(guò)更多新藥研發(fā)資金的投入和相關(guān)科技人才的培養(yǎng)，我國(guó)的新藥研發(fā)將會(huì)獲得長(zhǎng)足發(fā)展，也定會(huì)造福于國(guó)人健康。
