2014年已走過一半時間，僅從FDA的新藥審批結果來看，醫(yī)藥行業(yè)吹來暖風。2014上半年FDA批準了18個新藥，相比2013上半年有明顯增長。GSK、強生、諾華、禮來、阿斯利康、默沙東等大型藥企在今年各有斬獲。
由于2012年小型制藥企業(yè)遞交新藥上市申請的數(shù)量激增，F(xiàn)DA的新藥批準數(shù)量在2012年達到了39個的歷史高點。隨著2013年FDA批準的新藥數(shù)量急劇下降至27個，人們也開始對全球新藥研發(fā)的產(chǎn)出能力和可持續(xù)性發(fā)展提出質(zhì)疑。特別是在Gilead、BiogenIdec等創(chuàng)新型生物技術公司風生水起的映襯下，諾華、禮來、阿斯利康和默沙東等大型制藥企業(yè)2013年在新藥產(chǎn)出上顆粒無收更為整個行業(yè)平添一份悲涼。
2014年轉(zhuǎn)眼已走過一半時間，僅從FDA的新藥審批結果來看，醫(yī)藥行業(yè)吹來暖風。FDA以月均3個的穩(wěn)定節(jié)奏在2014上半年批準了18個新藥，相比2013上半年的13個有明顯增長。大型藥企里面，除了GSK和強生仍保持2013年的良好勢頭外，去年極其失意的諾華、禮來、阿斯利康和默沙東也在今年各有斬獲。
2014上半年FDA批準的新藥
2014上半年FDA批準的18個新藥里面，9個藥物以優(yōu)先審評的方式獲批，其中7個藥物擁有孤兒藥資格，反映出FDA在滿足罕見病患者用藥需求方面的努力成果。特別值得一提的是，F(xiàn)DA在2014上半年批準了7個新生物制品(newBLA)，如果以2013年全年FDA批準的2個BLA（羅氏的Kadcyla和Gazyva）做一對比，2014年的BLA可以說是呈井噴態(tài)勢。2013年全球銷售額top10的藥品當中有7個屬于生物制品，生物類似物的開發(fā)浪潮也是一浪高過一浪，在這種背景下，生物制品的開發(fā)儼然就是制藥企業(yè)的未來。
另外一個亮點是，F(xiàn)DA在2014年5月和6月先后批準了兩個用于治療細菌性皮膚及皮膚組織感染的新型抗生素Dalvance和Sivextro。細菌耐藥給全球臨床抗生素用藥帶來巨大挑戰(zhàn)，美國2012年7月的《FDA安全與創(chuàng)新法案》實施了旨在鼓勵抗生素研發(fā)的合格傳染病產(chǎn)品（QualifiedInfectiousDiseaseProduct，QIDP）資格認定，以“研發(fā)時的快速通道+審批時的優(yōu)先審評+上市后的5年市場獨占期”的政策來鼓勵新型抗生素的研發(fā)。Dalvance和Sivextro是實施QIDP資格認定以來獲批的兩個新型抗生素，光環(huán)類似于FDA實施“突破性治療藥物”資格認定以來批準的首個藥物Gazyva。
吸入型胰島素Afrezza的獲批也是2014上半年的一大關注點。首個吸入型胰島素Exubera在2006年1月獲批上市，但因安全性擔憂和銷售不佳（季度銷售額僅數(shù)百萬美元）在2007年即被輝瑞撤市，28億美元的前期投入瞬間付之東流。Afrezza此次獲批同樣吸睛，F(xiàn)DA除了在其藥品標簽上添加黑框警告，還要求MannKind開展上市后研究。Afrezz的商業(yè)壽命有待市場檢驗。
雖然2014上半年FDA批準的新藥數(shù)量有所提高，但所批準新藥在質(zhì)量和市場預期上整體不如去年。2013上半年批準的新藥中，除了BiogenIdec的多發(fā)性硬化癥藥物Tecfidera(富馬酸二甲酯)已經(jīng)成為重磅炸彈(前4個季度銷售額13.8億美元)，羅氏的乳腺癌藥物Kadcyla在2014年第一季度的銷售額為1.02億美元，相比2013同期增長474%；Celegen的多發(fā)性骨髓瘤藥物Pomalyst(泊馬度胺)、拜耳的前列腺癌藥物Xofigo也都有成為重磅炸彈的潛力，縱觀2014上半年批準的新藥，似乎很難找到一個具有顯著重磅炸彈潛力的藥物。不過2014年同樣有值得期待的新藥，比如默沙東的MK-3475(PDUFA預定審批期限10月28日)和BMS的nivolumab是當下領跑的兩個腫瘤免疫治療藥物，EvaluatePharma發(fā)布的最新展望報告中對其2020年銷售額預測分別為60.12億和40.63億美元。
