在過去一段很漫長的時間里，制藥公司都將目光鎖定在大疾?。ɑ加型ǔＰ约膊〉拇髷?shù)量群體）人群上，并將其作為潛在的收入流。然而隨著處方藥在歐美市場銷量的停滯不前，某些治療罕見疾病或生物機能紊亂的藥物成為各大制藥公司競相追逐的新寵。這類藥物由于治療的疾病罕見且藥物稀缺，因而被形象的稱為“孤兒藥”。
聰明的制藥公司已經(jīng)想通了一點，小病人（稀少疾病群體）組才是一個潛在的利益客戶群，開發(fā)治療小病人組的稀少藥物以某些合適的價位售出，會獲得豐厚的利益。 EvaluatePharma的2013“孤兒藥”報告顯示，“孤兒藥”正在呈現(xiàn)出更大的投資回報比。
不難看出“孤兒藥”存在著很大的開發(fā)誘惑，制藥公司如果開發(fā)罕見疾病的治療藥物將面臨更少的競爭。此外，孤兒藥還具有快速跟蹤監(jiān)管的審查過程及成本較低的后期發(fā)展。預(yù)計到2018年，“孤兒藥”市場將達到127億美元，占處方藥銷售總額的16%，各大制藥公司即將在“孤兒藥”的舞臺上演群雄逐鹿的戲碼。
未來，下列20種“孤兒藥”將馳騁在醫(yī)藥市場，打下屬于自己的江山。
1、利妥昔單抗 (Rituxan)： 全球第一個被批準(zhǔn)用于臨床治療非霍奇金淋巴瘤（NHL）的單克隆抗體。
2、來那度胺（Revlimid）：由celgene公司研發(fā)的用于治療致死性血液疾病以及癌癥的藥物。
3、艾庫組單抗（Soliris）：首個用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿(PNH)?？商禺愋缘刈铚a體系統(tǒng)c5成分的斷裂，抑制人補體c5對C5a和C5b的裂解來阻斷炎癥因子C5a的釋放和C5b一9的形成。
4、依維莫司（Afinitor）：用來預(yù)防腎移植和心臟移植手術(shù)后的排斥反應(yīng)。其作用機制主要包括免疫抑制作用、抗腫瘤作用、抗病毒作用、血管保護作用。
5、尼洛替尼（Tasigna）：強效精準(zhǔn)的第二代絡(luò)氨酸激酶抑制劑，有效治療產(chǎn)生耐藥的或不耐受的慢性髓性白血病患者。
6、萬珂（Velcade）：是全球第一個合成的蛋白酶體抑制劑（proteasome inhibitor），可延緩、停止及治療多發(fā)性骨髓瘤和被套細胞淋巴瘤惡化的情況，屬于標(biāo)靶治療的新型抗癌藥。
7、干擾素（Avonex）：一種廣譜抗病毒劑，并不直接殺傷或抑制病毒，而主要是通過細胞表面受體作用使細胞產(chǎn)生抗病毒蛋白，從而抑制乙肝病毒的復(fù)制；同時還可增強自然殺傷細胞（NK細胞）、巨噬細胞和T淋巴細胞的活力，從而起到免疫調(diào)節(jié)作用。
8、力比泰(Alimta)：首個抗胸膜間皮瘤藥物，聯(lián)合順鉑可用于治療無法手術(shù)的惡性胸膜間皮瘤。
9、易普利姆瑪（Yervoy）：用來治療刺激正常T細胞增長，是一種治療黑色素瘤的新藥。
10、達沙替尼（Sprycel）：口服多靶點激酶抑制劑，用于既往治療失敗或不耐受的各種慢性髓性白血病患者，包括慢性期、加速期以及髓細胞或淋巴細胞急變期。
11、利比（Rebif）：目前為止在中國上市的唯一一個beta-1a干擾素，用于治療MS（多發(fā)性硬化）的復(fù)發(fā)緩解型和繼發(fā)進展型的緩解期。
12、Kalydeco：用于治療囊性纖維化跨膜轉(zhuǎn)導(dǎo)調(diào)節(jié)器（CFTR）基因發(fā)生了特定的G551D突變的年齡≥6歲的罕見囊性纖維化（CF）患者。
13、Jakavi：一種酪氨酸蛋白激酶抑制劑，治療血癌的藥品。
14、舒尼替尼（Sutent）：一種新型多靶向性的治療腫瘤的口服藥物。舒尼替尼的首要開發(fā)目標(biāo)為，用于治療對標(biāo)準(zhǔn)療法沒有響應(yīng)或不能耐受之胃腸道基質(zhì)腫瘤和轉(zhuǎn)移性腎細胞癌。
15、Kyprolis：一代的蛋白酶抑制劑，用于復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤治療。
16、拜科奇（Kogenate）：高純度之血友病治療劑。
17、諾其(Novoseven)：血友病治療藥。
18、索拉非尼（Nexavar）：種新型多靶向性的治療腫瘤的口服藥物。其首要開發(fā)目標(biāo)為，用于治療對標(biāo)準(zhǔn)療法沒有響應(yīng)或不能耐受之胃腸道基質(zhì)腫瘤和轉(zhuǎn)移性腎細胞癌。
19、格拉替雷（Copaxone）：治療多發(fā)性硬化癥。
20、Ibrutinib：可用于多種癌癥。
